स्वीडन में करोलिंस्का इंस्टीट्यूट के शोधकर्ताओं ने एक तकनीक विकसित की है जो कोशिकाओं को चिकित्सीय प्रोटीन और आरएनए के कुशल वितरण को सक्षम करती है। विधि, में प्रस्तुत किया गया प्रकृति संचार, जीन संपादकों और प्रोटीन चिकित्सा विज्ञान देने के लिए पशु अध्ययन में आशाजनक परिणाम दिखाता है।
विधि तथाकथित बाह्य पुटिकाओं (ईवीएस) पर आधारित है, छोटे बुलबुले जो कोशिकाओं द्वारा स्वाभाविक रूप से स्रावित होते हैं और कोशिकाओं के बीच जैविक रूप से सक्रिय अणुओं को परिवहन कर सकते हैं। शोधकर्ताओं ने अब दो प्रमुख घटकों को पेश करके इन बुलबुले को सुधारने में सफल रहा है: एक बैक्टीरियल प्रोटीन का एक छोटा सा हिस्सा जिसे इंटीन कहा जाता है और एक वायरस से एक तथाकथित फ्यूजोजेनिक प्रोटीन।
एक प्रमुख कदम आगे
फ्यूजोजेनिक प्रोटीन बुलबुले को एंडोसोमल झिल्ली के साथ फ्यूज करने और सेल में उनकी सामग्री को छोड़ने में मदद करता है, जबकि इंटीन खुद को काट सकता है और इस तरह सेल के अंदर चिकित्सीय प्रोटीन जारी करने में मदद करता है।
“यह अभिनव इंजीनियरिंग रणनीति बाह्य पुटिका प्रौद्योगिकी के लिए एक प्रमुख कदम का प्रतिनिधित्व करती है, प्रभावी रूप से खराब एंडोसोमल एस्केप और सीमित इंट्रासेल्युलर रिलीज जैसे प्रमुख बाधाओं पर काबू पाती है,” प्रोफेसर समीर एल एंडालौससी, अध्ययन के अंतिम लेखक और प्रयोगशाला चिकित्सा विभाग, कारोलिंस्का इंस्टीट्यूट के शोधकर्ता कहते हैं। “विवो निष्कर्षों में हमारे ईवीएस की क्षमता को एक बहुमुखी प्लेटफॉर्म के रूप में उजागर करता है, जो कि प्रणालीगत सूजन, आनुवंशिक रोगों और न्यूरोलॉजिकल विकारों सहित स्थितियों की एक विस्तृत श्रृंखला का इलाज करने के लिए चिकित्सीय वितरित करने के लिए एक बहुमुखी मंच के रूप में है।”
इस पर विस्तार करते हुए, अध्ययन के पहले लेखक, डॉ। ज़ीमिंग लिआंग, कहते हैं: “लक्ष्य कोशिकाओं में चिकित्सीय वितरण की दक्षता और विश्वसनीयता में सुधार करके, यह तकनीक उन्नत दवाओं के अनुप्रयोग को काफी व्यापक बना सकती है।”
मस्तिष्क चूहों में बदलता है
कोशिकाओं और जीवित जानवरों पर प्रयोगों में, शोधकर्ता कुशलता से CRE RECOMBINASE, एक प्रोटीन वितरित करने में सक्षम थे, जो डीएनए को काट और पेस्ट कर सकता है, और CAS9/SGRNA कॉम्प्लेक्स, जो जीन को संपादित करने के लिए उपयोग किया जाता है। जब CRE RECOMBINASE के साथ लोड किए गए बाह्य पुटिकाओं को चूहों के दिमाग में इंजेक्ट किया गया था, तो हिप्पोकैम्पस और कॉर्टेक्स मस्तिष्क संरचनाओं में कोशिकाओं में एक महत्वपूर्ण परिवर्तन देखा गया था।
“हंटिंगटन रोग और स्पाइनल मस्कुलर शोष जैसे केंद्रीय तंत्रिका तंत्र के गंभीर आनुवंशिक रोगों के इलाज के लिए CRISPR/CAS9 जीन कैंची या समान उपकरणों का उपयोग करने की उम्मीद है,” Xiuming Liang कहते हैं।
शोधकर्ताओं ने यह भी प्रदर्शित किया कि तकनीक का उपयोग चूहों में प्रणालीगत सूजन का इलाज करने के लिए किया जा सकता है।
अध्ययन करोलिंस्का एटीएमपी केंद्र के भीतर किया गया था। संयुक्त संगत लेखक Xiuming Liang, Joel Nordin और Samir El Andalussi हैं।
