उपन्यास अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण सिकल सेल रोग को ठीक कर सकता है, अध्ययन से पता चलता है

इस प्रकार के ट्रांसप्लांट के दौरान, कम-तीव्रता वाले हाप्लॉइडेंटिकल बोन मैरो ट्रांसप्लांटेशन कहा जाता है, अस्थि मज्जा को “हाफ-मैचेड” दाता द्वारा दिया जाता है, जैसे कि माता-पिता, भाई-बहन, बच्चा, भतीजी, भतीजा, चाची, चाचा या रोगी के चचेरे भाई। इसका मतलब यह है कि प्रोटीन जो शरीर की प्रतिरक्षा प्रणाली फ़ंक्शन की मदद करते हैं, और जो एक दाता की मज्जा कोशिकाओं पर मौजूद हैं, प्राप्तकर्ता की कोशिकाओं पर उन प्रोटीनों में से कम से कम आधे से मेल खाते हैं, जो एक अच्छा फिट होने के लिए और प्रत्यारोपण के बाद प्राप्तकर्ता के शरीर पर हमला नहीं करना चाहिए।

प्रत्यारोपण से पहले, रोगियों को कीमोथेरेपी की कम खुराक के साथ इलाज किया जाता है और कुल शरीर विकिरण दिया जाता है। प्रत्यारोपण के बाद, उन्हें साइक्लोफॉस्फेमाइड (ग्राफ्ट-बनाम-होस्ट रोग को रोकने के लिए एक दवा दी जाती है, जिसमें दाता मज्जा में प्रतिरक्षा कोशिकाएं अपने नए मेजबान पर हमला करती हैं) और अन्य दवाओं को एक वर्ष तक।

गंभीर सिकल सेल रोग वाले 42 लोगों में से, जिनके पास परीक्षण के दौरान प्रक्रिया थी, 95% प्रत्यारोपण के दो साल बाद जीवित थे, और 88% को ठीक किया जाता है और उन्हें कोई बीमारी से संबंधित घटनाओं का अनुभव नहीं हो रहा है। इन परिणामों को 25 फरवरी के अंक में प्रकाशित किया जाएगा न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन साक्ष्य। दिसंबर 2023 में अमेरिकन सोसाइटी ऑफ हेमटोलॉजी वार्षिक बैठक के दौरान प्रारंभिक परिणाम प्रस्तुत किए गए थे।

लेखकों का कहना है कि परीक्षण दाता कोशिकाओं के बहुत उच्च engraftment और बहुत उच्च इलाज दरों को दर्शाता है।

अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण कार्यक्रम के निदेशक, ऑन्कोलॉजी के प्रोफेसर रिचर्ड जोन्स, “एलेनोजिक ट्रांसप्लांट के साथ हमारे परिणाम हर बिट के रूप में अच्छे या बेहतर हैं।” किमेल कैंसर सेंटर। सिकल सेल रोग वाले अधिकांश लोग प्रत्यारोपण के लिए पात्र हैं, जो जीन थेरेपी की कीमत का एक अंश खर्च करते हैं, वे कहते हैं।

“कई लोग – और शायद अधिकांश वयस्क – उच्च खुराक कीमोथेरेपी की आवश्यकता के कारण जीन थेरेपी के लिए पात्र नहीं हैं, जो कि अंत अंग क्षति वाले लोग प्राप्त नहीं कर सकते हैं,” जोन्स कहते हैं। “लंबे समय तक साइड इफेक्ट्स की संभावना भी जीन थेरेपी के साथ अधिक होगी, दोनों अंगों को नुकसान और ल्यूकेमिया के जोखिम के मामले में।”

चिकित्सा क्षेत्र में एक आम गलतफहमी यह है कि सिकल सेल रोग के लिए प्रत्यारोपण के लिए एक आदर्श मिलान वाले दाता की आवश्यकता होती है और इसके परिणामस्वरूप गंभीर ग्राफ्ट-बनाम-होस्ट रोग और उच्च मृत्यु दर हो सकती है, जो इस परीक्षण और अन्य अध्ययनों से पता चला है, यह सच नहीं है, अध्ययन सह-लेखक रॉबर्ट ब्रोडस्की, एमडी, जॉन्स हॉपकिंस परिवार के प्रोफेसर और ऑन्कोलॉजी के परिवार के प्रोफेसर और जॉन्स हॉपकिंस यूनिवर्सिटी स्कूल ऑफ मेडिसिन में हेमटोलॉजी विभाग के निदेशक।

ब्रोडस्की का कहना है कि प्रत्यारोपण चिकित्सा केंद्रों और रोगियों के लिए एक कम महंगा विकल्प है। एक प्रत्यारोपण के साथ, मरीज लगभग आठ दिनों के लिए अस्पताल में हैं, जैसा कि जीन थेरेपी के लिए छह से आठ सप्ताह के विपरीत है। इसके अलावा, “एक जीन थेरेपी रोगी के लिए संक्रमणों की औसत संख्या 50 है, जबकि एक हाप्लोइडिकल अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण के बाद संक्रमण की औसत संख्या छह है। यह लगभग पूरी तरह से आउट पेशेंट किया गया है,” वे कहते हैं।

एलोजेनिक बोन मैरो ट्रांसप्लांट और जीन थेरेपी की तुलना में एक समीक्षा पेपर, जिसे जोन्स और ब्रोडस्की सह-लेखक, पत्रिका के 25 फरवरी के अंक में प्रकाशित किया गया था। रक्त -अग्रिम। कागज दर्शाता है कि एक प्रत्यारोपण के लिए $ 467,747 की तुलना में जीन थेरेपी की अनुमानित लागत $ 2 मिलियन- $ 3 मिलियन है।

चरण II परीक्षण में प्रतिभागियों की औसत आयु, जो 2017-2021 से हुई थी, 22 थी; 59% पुरुष थे, 92% काले थे और 4% हिस्पैनिक थे। औसत अनुवर्ती समय 37 महीने था। गंभीर दुष्प्रभाव असामान्य थे और इसमें तीन ग्राफ्ट विफलताएं, मध्यम से गंभीर ग्राफ्ट-बनाम-होस्ट रोग (22%) और पहले वर्ष के पोस्टट्रांसप्लांटेशन में दो मौतें (कोविड -19 से एक) शामिल थीं।

सिकल सेल रोग – एक दर्दनाक रक्त विकार जिसमें लाल रक्त कोशिकाओं को डिस्क के बजाय crescents की तरह आकार दिया जाता है और रोग नियंत्रण और रोकथाम के संघीय केंद्रों के अनुसार, लगभग 100,000 अमेरिकियों (मुख्य रूप से अश्वेतों) को प्रभावित करता है।

नैदानिक ​​परीक्षण को रक्त और मज्जा प्रत्यारोपण नैदानिक ​​परीक्षण नेटवर्क द्वारा समर्थित और प्रायोजित किया गया था; राष्ट्रीय स्वास्थ्य संस्थान; नेशनल हार्ट, लंग एंड ब्लड इंस्टीट्यूट और नेशनल कैंसर इंस्टीट्यूट (अनुदान U10HL069294 और U24HL138660)।

परीक्षण में भाग लेने वाले अन्य केंद्र नैशविले, टेनेसी में वेंडरबिल्ट यूनिवर्सिटी मेडिकल सेंटर थे; कैलिफोर्निया सैन फ्रांसिस्को स्कूल ऑफ मेडिसिन विश्वविद्यालय; मिल्वौकी में विस्कॉन्सिन के मेडिकल कॉलेज; अटलांटा में नॉर्थसाइड अस्पताल; बच्चों के अस्पताल कोलोराडो; टाम्पा, फ्लोरिडा में एच। ली मोफिट कैंसर सेंटर; बफ़ेलो, न्यूयॉर्क में रोसवेल पार्क कॉम्प्रिहेंसिव कैंसर सेंटर; चार्लोट, उत्तरी कैरोलिना में एट्रियम हेल्थ लेविन चिल्ड्रन हॉस्पिटल; एन आर्बर में मिशिगन विश्वविद्यालय; सिएटल में वाशिंगटन विश्वविद्यालय; मियामी में निकलस चिल्ड्रन हॉस्पिटल; सैन एंटोनियो में मेथोडिस्ट अस्पताल; बर्मिंघम में अलबामा विश्वविद्यालय; पिट्सबर्ग मेडिकल सेंटर विश्वविद्यालय; फ्लोरिडा में ऑरलैंडो हेल्थ कैंसर इंस्टीट्यूट; वाशिंगटन, डीसी में बच्चों का राष्ट्रीय अस्पताल; लंदन में सेंट मैरी अस्पताल; क्लीवलैंड क्लिनिक; न्यू हेवन, कनेक्टिकट में येल कैंसर केंद्र; डरहम, उत्तरी कैरोलिना में ड्यूक यूनिवर्सिटी मेडिकल सेंटर; और सेंट लुइस में वाशिंगटन विश्वविद्यालय। अतिरिक्त अध्ययन लेखक रॉकविले, मैरीलैंड और नेशनल हार्ट, फेफड़े और रक्त संस्थान में EMMES कंपनी से थे।