CALIBR-SKAGGS इंस्टीट्यूट फॉर इनोवेटिव मेडिसिन, ड्रग डिस्कवरी डिवीजन ऑफ स्क्रिप्स रिसर्च, ने आज घोषणा की कि एफडीए ने ऑटोइम्यून शर्तों वाले रोगियों में स्विचेबल चिमेरिक एंटीजन रिसेप्टर टी सेल (SCAR-T) थेरेपी (SCRBR001 + SWI019) का अध्ययन करने के लिए अपनी जांच नई दवा (IND) आवेदन को मंजूरी दे दी है। चरण 1 परीक्षण के लिए रोगी भर्ती जल्द ही शुरू हो जाएगी (NCT06913608)। चरण 1 नैदानिक परीक्षण भविष्य में अन्य संकेतों में विस्तार करने की क्षमता के साथ मायोसिटिस, प्रणालीगत स्केलेरोसिस, ल्यूपस और रुमेटीइड आर्थराइटिस के रोगियों में CLBR001 + SWI019 की सुरक्षा और प्रभावकारिता का मूल्यांकन करेगा। CALIBR-SKAGGS की उपन्यास स्कार-टी थेरेपी को पारंपरिक सीएआर-टी दृष्टिकोणों के लिए आवश्यक पूर्व लिम्फोडप्लेशन उपचार से जुड़े दुष्प्रभाव और रोगी के बोझ को कम करने के लिए डिज़ाइन किया गया है-रुमेटोलॉजिस्ट और रोगियों के लिए एक महत्वपूर्ण मुद्दा।
ऑटोइम्यून बीमारियां अक्सर पुरानी स्थिति होती हैं जो अमेरिका में ~ 15 मिलियन लोगों को प्रभावित करती हैं और वैश्विक आबादी के 12% तक। CAR-T सेल थेरेपी ने सिस्टम-वाइड इम्यून ‘रीसेट’ बनाकर, मरीज के जीवन की गुणवत्ता में सुधार करने और जीवन भर प्रतिरक्षा दमन की आवश्यकता को कम करने के लिए चुनिंदा ऑटोइम्यून रोगों में क्यूरेटिव क्षमता का प्रदर्शन किया है। हालांकि, पारंपरिक सीएआर-टी सेल थेरेपी को लिम्फोडप्लेशन की आवश्यकता होती है-एक कीमोथेरेपी प्रक्रिया जो मौजूदा प्रतिरक्षा कोशिकाओं को खत्म करने के लिए उपयोग की जाती है ताकि यह सुनिश्चित हो सके कि सीएआर-टी कोशिकाएं प्रभावी रूप से विस्तार कर सकती हैं। इसके अलावा, इस प्रक्रिया से संक्रमण और गंभीर दुष्प्रभावों का खतरा बढ़ सकता है। CLBR001 + SWI019 को इन मुद्दों से बचने के लिए डिज़ाइन किया गया था, जो लिम्फोडप्लेशन की आवश्यकता को समाप्त करके, दुष्प्रभाव को कम करने और संभावित रूप से उपचार को व्यापक रोगी आबादी के लिए सुलभ बनाने के लिए बनाया गया था।
“क्रोनिक ऑटोइम्यून रोगों वाले रोगियों को क्यूरेटिव विकल्पों की आवश्यकता होती है, जिन्हें अपनी स्थिति का प्रबंधन करने के लिए जीवन भर इम्यूनोसप्रेसिव थेरेपी की आवश्यकता नहीं होती है,” ट्रैविस यंग, बायोलॉजिक्स के उपाध्यक्ष ट्रैविस यंग कहते हैं। “हमारे CLBR001 + SWI019 सेल थेरेपी में कीमोथेरेपी से जुड़े जोखिमों को समाप्त करके रोगियों के लिए उपचार प्रतिमान को बदलने की क्षमता है।”
कैलिब्र-स्कैग्स के मुख्य चिकित्सा अधिकारी चान बील्स कहते हैं, “ल्यूपस और रुमेटीइड गठिया जैसी स्थितियों के लिए CLBR001 + SWI019 की सुरक्षा और प्रभावकारिता की सफलतापूर्वक स्थापित करना अन्य ऑटोइम्यून रोगों में व्यापक चिकित्सीय उपयोग के लिए मार्ग प्रशस्त कर सकता है, जो भविष्य में कई और रोगियों के लिए नई आशा की पेशकश करता है।”
नैदानिक परीक्षण के लिए रोगी नामांकन जल्द ही शुरू होने का अनुमान है।
CLBR001 + SWI019 स्विच करने योग्य कार-टी के बारे में
CALIBR-SKAGGS ‘CLBR001 + SWI019 स्विचेबल CAR-T सेल थेरेपी दो घटकों, एक SCAR-T सेल (CLBR001) और एक प्रोटीन-आधारित बायोलॉजिक “स्विच” (SWI019) का लाभ उठाकर पारंपरिक CAR-T दृष्टिकोणों से भिन्न होती है जो CD19 पॉजिटिव बी कोशिकाओं को लक्षित करती है। CLBR001 + SWI019 ने पहले से ही बी सेल विकृतियों के साथ रोगियों के इलाज में आशाजनक परिणामों का प्रदर्शन किया है, साइटोकिन रिलीज़ सिंड्रोम (सीआरएस) और प्रतिरक्षा प्रभावकारक सेल-जुड़े न्यूरोटॉक्सिसिटी सिंड्रोम (आईसीएएनएस), और प्रीक्लिनिकल कार्य जैसे प्रतिकूल प्रभावों की अवधि को कम करने की क्षमता के साथ, और प्रीक्लिनिकल कार्य ने लिम्फोड के बिना काम करने की अद्वितीय क्षमता का प्रदर्शन किया है। शुरुआती चरण के परीक्षणों में, सीएलबीआर 001 कोशिकाओं ने मरीजों में तेजी से दृढ़ता के साथ अनुमोदित सीएआर-टी सेल उत्पादों की तुलना में परिधीय रक्त में उच्च स्तर तक विस्तार किया।
