क्लिनिकल ट्रायल टेस्ट पार्किंसंस रोग के लिए उपन्यास स्टेम-सेल उपचार

चरण 1 परीक्षण में कुल छह प्रतिभागियों को शामिल किया जाएगा जो रोगियों को 12 महीनों के लिए और उससे आगे की प्रक्रिया की सुरक्षा का निर्धारण करने और पार्किंसंस रोग में किसी भी सुधार के लिए निगरानी करने के लिए ट्रैक करेगा। चरण 1 अध्ययन में प्रत्यारोपित पहले 6 रोगियों के बाद, शोधकर्ताओं को चरण 2 ए अध्ययन के हिस्से के रूप में अधिक रोगियों का विस्तार और भर्ती करने की उम्मीद है।

पार्किंसंस रोग के इलाज के लिए यह उपन्यास चिकित्सीय दृष्टिकोण एक रोगी के अपने रक्त से प्राप्त स्टेम कोशिकाओं के उपयोग को शामिल करता है जिसे प्रेरित प्लुरिपोटेंट स्टेम कोशिकाओं (IPSCs) में परिवर्तित किया गया था। इन कोशिकाओं को तब प्रत्यारोपण के लिए तैयार विशिष्ट मिडब्रेन डोपामिनर्जिक न्यूरॉन्स में बदल दिया जाता है। किसी व्यक्ति की अपनी कोशिकाओं का उपयोग करने का ऑटोलॉगस प्रत्यारोपण दृष्टिकोण इम्युनोसप्रेसिव उपचारों के लिए आवश्यकता को पार करता है, जो आवश्यक होते हैं जब अन्य दाताओं से कोशिकाओं का उपयोग किया जाता है।

पार्किंसंस रोग के लिए सेल रिप्लेसमेंट डोपामाइन न्यूरॉन्स को डिजनरेशन में खो जाता है और मस्तिष्क में डोपामिनर्जिक फ़ंक्शन को पुनर्स्थापित कर सकता है, जो वर्तमान में उपलब्ध उपचारों की तुलना में पूरी तरह से नए उपचार के तौर -तरीकों को प्रदान करता है। एनआरआई के संस्थापक निदेशक, ओले इसाकसन, डॉ। मेड साइंस, जो हार्वर्ड मेडिकल स्कूल और मास जनरल ब्रिघम में न्यूरोलॉजी (न्यूरोसाइंस) के प्रोफेसर भी हैं, ने पिछले 30 वर्षों में पार्किंसंस रोग के लिए सेल थेरेपी में काम किया है और इस नैदानिक ​​परीक्षण की नींव रखी है।

इसाकसन ने कहा, “इस परिवर्तनकारी नए रोगी सेल-आधारित प्रतिस्थापन को अपने स्वयं के डोपामाइन न्यूरॉन्स के प्रतिस्थापन को देखते हुए, हमारी प्रयोगशाला में बहुत बुनियादी विज्ञान की सफलताओं से पूरी तरह से पार्किंसंस रोग से रोगी की पीड़ा के लिए एक नैदानिक ​​अनुप्रयोग में अनुवाद किया जा सकता है-बहुत संतुष्टिदायक है,” इसाकसन ने कहा। “हम मानते हैं कि यह दृष्टिकोण एक नया उपचार प्रतिमान खोल सकता है और क्षतिग्रस्त मस्तिष्क प्रणालियों को बहाल करने और अन्य बीमारियों में पतित मस्तिष्क कोशिकाओं को बदलने के लिए कई अतिरिक्त सेल थेरेपी के विकास का नेतृत्व कर सकता है।”

इसाकसन के नेतृत्व में, मैकलीन में एनआरआई ने 2002 में एक अग्रणी प्रीक्लिनिकल प्रकाशन के साथ पार्किंसंस रोग में ऑटोलॉगस सेल-आधारित बहाली का विकास और पेटेंट कराया है और स्टेम कोशिकाओं और प्रभावी मानव आईपीएस सेल-व्युत्पन्न डोपामाइन न्यूरॉन के पहले प्रीक्लिनिकल प्रदर्शन का उपयोग किया है। हार्वर्ड मेडिकल स्कूल में मनोचिकित्सा के प्रोफेसर, एक अत्यधिक प्रासंगिक पार्किंसंस रोग गैर-मानव प्राइमेट एनिमल मॉडल में ऑटोलॉगस स्टेम सेल थेरेपी के दीर्घकालिक सुरक्षा और लाभों का पहला सबूत प्रदान करते थे।

एनआरआई ने 23 अगस्त, 2023 को यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) से आधिकारिक प्राधिकरण प्राप्त किया, जिससे इस अनूठे, ऑटोलॉगस डोपामाइन न्यूरॉन सेल थेरेपी का परीक्षण करने के लिए एक चरण 1 नैदानिक ​​परीक्षण के लिए अपनी जांच नई दवा (IND) आवेदन को मंजूरी दी गई।

चरण 1 नैदानिक ​​परीक्षण के लिए इस एफडीए अनुमोदन के बाद, एनआरआई के अभिनव प्रीक्लिनिकल कार्य को 9 सितंबर, 2024 को इलाज किए गए पहले रोगी के साथ क्लिनिक में अनुवादित किया गया था। इस सहयोग में एनआरआई जांचकर्ता जेम्स शूमाकर, एमडी, और ओलिवर कूपर, पीएचडी, और न्यूरोलॉजी (माइकल हेस, एमडी), न्यूरोसर्जरी, मोल्डन, मोल्डन, मोल्डन और न्यूरोसर्जरी (जॉन रोल, मोल्डन) शामिल हैं। ब्रिघम और महिला अस्पताल में विभाग। ISACSON सीधे नैदानिक ​​परीक्षण में शामिल नहीं है क्योंकि वह प्रौद्योगिकी के इनोवेटर पेटेंट धारक हैं और Oryon सेल थेरेपी के सह-संस्थापक भी हैं, जिनके पास इस तकनीक का लाइसेंस है। यह परीक्षण बड़े पैमाने पर जनरल ब्रिघम हेल्थकेयर सिस्टम और उसके हार्वर्ड मेडिकल स्कूल-संबद्ध संस्थानों के भीतर हैलेट और सहयोगियों द्वारा निर्देशित किया गया है।

“यह गवाह है कि हमारी संस्था में जांचकर्ता प्रयोगशाला की पूरी प्रक्रिया के माध्यम से मरीजों को नए उपचार ला सकते हैं” बेडसाइड “बेंच,” और यह कई जांचकर्ताओं को इसी तरह से अपने वैज्ञानिक और चिकित्सा अंतर्दृष्टि का पीछा करने के लिए प्रेरित करता है, जो कि मरीजों तक पहुंचने के लिए है, “केरी रेसलर एमडी, पीएचडी, मैक्लीन हॉस्पिटल के मुख्य वैज्ञानिक अधिकारी ने कहा।

चरण 1 ओपन-लेबल नैदानिक ​​परीक्षण पार्किंसंस रोग के रोगियों में रक्त-व्युत्पन्न ऑटोलॉगस IPSC- व्युत्पन्न डोपामाइन न्यूरॉन्स का परीक्षण करने वाला पहला परीक्षण होगा और इसे नेशनल इंस्टीट्यूट ऑफ हेल्थ के नेशनल इंस्टीट्यूट ऑफ न्यूरोलॉजिकल डिसऑर्डर एंड स्ट्रोक (NINDS) द्वारा वित्त पोषित किया गया है। NINDS ने 2020 में इस काम के लिए बायोलॉजिक्स (Create Bio) अनुदान के लिए अनुवादात्मक उद्यमों को सक्षम और अग्रिम करने के लिए अत्यधिक प्रतिस्पर्धी सहकारी अनुसंधान से सम्मानित किया।

परीक्षण में अधिक जानकारी प्राप्त करने वाले लोग ईमेल कर सकते हैं: @bwh.harvard.edu “शीर्षक =” mailto: neurosurgerycrc@bwh.harvard.edu “> neurosurgerycrc@bwh.harvard.edu

अधिक जानकारी के लिए:

• मैकलीन अस्पताल पार्किंसंस रोग के लिए नैदानिक ​​रूप से ऑटोलॉगस स्टेम सेल थेरेपी का अध्ययन करने के लिए प्रतिष्ठित NIH अनुदान प्राप्त करता है
• रोगी-व्युत्पन्न स्टेम कोशिकाएं पार्किंसंस के लिए दवा अनुसंधान में सुधार कर सकती हैं

फंडिंग: अध्ययन को NINDS CREATE BIO अनुदान (U01NS109463) द्वारा समर्थित किया गया था।

सामग्री पूरी तरह से लेखकों की जिम्मेदारी है और जरूरी नहीं कि NIH के आधिकारिक विचारों का प्रतिनिधित्व करे।

प्रकटीकरण:इसाकसन ने एक कंपनी (ओर्यन सेल थेरेपी) की सह-स्थापना की है, जिसने पार्किंसंस रोग के लिए ऑटोलॉगस सेल थेरेपी विकसित करने के लिए पेटेंट और पता है। इसाकसन के हितों की समीक्षा की गई और उन्हें मैकलीन अस्पताल और मास जनरल ब्रिघम द्वारा उनके हितों के टकराव के अनुसार प्रबंधित किया गया।

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