मास जनरल ब्रिघम और बेथ इज़राइल डेकोनेस मेडिकल सेंटर के जांचकर्ताओं ने एक नया जीन एडिटिंग टूल स्टिचर विकसित किया है, जो अवांछित उत्परिवर्तन का कारण बिना विशिष्ट स्थानों में चिकित्सीय जीन को सम्मिलित कर सकता है। सिस्टम को पूरी तरह से आरएनए के रूप में तैयार किया जा सकता है, पारंपरिक प्रणालियों की तुलना में नाटकीय रूप से डिलीवरी लॉजिस्टिक्स को सरल रूप से सरलीकृत किया जा सकता है जो आरएनए और डीएनए दोनों का उपयोग करते हैं। एक पूरे जीन को सम्मिलित करके, उपकरण एक-और-एक दृष्टिकोण प्रदान करता है जो CRISPR जीन संपादन प्रौद्योगिकी से बाधाओं को पार करता है-जो व्यक्तिगत उत्परिवर्तन को सही करने के लिए प्रोग्राम किया जाता है-जीन थेरेपी के लिए एक आशाजनक कदम की पेशकश करता है। परिणाम प्रकाशित किए जाते हैं प्रकृति।
“CRISPR ने क्रांति कर दी है कि हम जीन संपादन के बारे में कैसे सोचते हैं, लेकिन इसकी सीमाएं हैं। CRISPR जीनोम में हर स्थान को लक्षित नहीं कर सकता है, और यह सिस्टिक फाइब्रोसिस जैसे रोगों में मौजूद हजारों उत्परिवर्तन को ठीक नहीं कर सकता है,” सह-सीनियर ऑबुडेह, पीएचडी, जो कि ब्रिगेम और इंजीनियरिंग में एक अन्वेषक है, जो कि मात्स जनरल ब्रिघम और इंजीनियरिंग में एक अन्वेषक है और (BWH)। “जब हमने अपनी प्रयोगशाला शुरू की, तो हम जिन बड़ी चीजों का पता लगाना चाहते थे, उनमें से एक यह था कि दोषपूर्ण लोगों को बदलने के लिए जीन के बड़े टुकड़े, या यहां तक कि पूरे जीन को कैसे सम्मिलित किया जाए। यह हमें एक एकल जीन संपादन निर्माण के साथ एक बीमारी के लिए हर उत्परिवर्तन को लक्षित करने की अनुमति देगा।”
स्टिचर ने आनुवंशिक तत्वों से एंजाइमों की शक्ति का उपयोग किया, जिसे रेट्रोट्रांसपोसेन कहा जाता है, जो जानवरों, कवक और पौधों सहित सभी यूकेरियोटिक कोशिकाओं में पाए जाते हैं। उन्हें अक्सर घूमने और खुद को जीनोम में डालने की प्रवृत्ति के लिए “जंपिंग जीन” कहा जाता है। शोधकर्ताओं ने माना कि कॉपी-एंड-पेस्ट तंत्र वे कैसे स्थानांतरित करने के लिए उपयोग करते हैं, विशिष्ट स्थानों पर जीन को संपादित करने के लिए पुनर्निर्मित किया जा सकता है।
लीड स्टडी लेखक क्रिस्टोफर फेल, पीएचडी के साथ अनुसंधान दल, भी मेडिसिन में इंजीनियरिंग के जीसीटीआई और बीडब्ल्यूएच डिवीजन के पीएचडी, फिर कुछ ने हजारों रेट्रोट्रांसपोपन्स को स्क्रीन करने के लिए एक कम्प्यूटेशनल दृष्टिकोण का उपयोग किया, जो संभावित रूप से रिप्रोग्राम्ड किया जा सकता है, जिसे उन्होंने प्रयोगशाला में परीक्षण किया था। वे एक अंतिम उम्मीदवार के लिए संकुचित हो गए, जिसे अंतिम स्टिच सिस्टम बनाने के लिए, जीन को मूल रूप से डालने में मदद करने के लिए CRISPR जीन एडिटिंग सिस्टम से निकेज़ एंजाइम के साथ संयुक्त किया गया था।
शोधकर्ताओं ने सिस्टम की दक्षता को बढ़ाने की योजना बनाई है और नैदानिक अनुप्रयोगों के लिए स्टिच का अनुवाद करने की दिशा में काम कर रहे हैं।
“हम अपनी कोशिकाओं में बुनियादी जीव विज्ञान का अध्ययन करके, हम नए उपकरणों के लिए प्रेरणा पा सकते हैं। ये हमारी सेल इंजीनियरिंग क्षमताओं का विस्तार कर सकते हैं और दुर्लभ और सामान्य दोनों बीमारियों के लिए नई दवाओं और उपचारों के निर्माण की ओर ले जा सकते हैं,” सह-संबंध के लेखक जोनाथन गोयोटेनबर्ग, पीएचडी के लिए, वायरोलॉजी और माली के लिए सेंटर के लिए। विद्यालय।
