वेंडरबिल्ट यूनिवर्सिटी स्कूल ऑफ मेडिसिन बेसिक साइंसेज के भीतर एक क्लिनिकल स्टेज बायोटेक, वॉरेन सेंटर फॉर न्यूरोसाइंस ड्रग डिस्कवरी के शोधकर्ताओं ने VU319 के चरण I एकल आरोही खुराक क्लिनिकल परीक्षण की सफल दवा खोज का विवरण दिया है, जो लोगों में स्मृति हानि के लिए एक दवा है। अल्जाइमर रोग और सिज़ोफ्रेनिया।
प्रोवोस्ट और अकादमिक मामलों के वाइस चांसलर साइबेले रेवर ने कहा, “यह मील का पत्थर वेंडरबिल्ट की खोज को अनुसंधान से नैदानिक प्रभाव तक ले जाने की क्षमता को उजागर करता है।” “VU319 की सफलता इस बात का उदाहरण है कि कैसे सहयोग और नवाचार अल्जाइमर और अन्य न्यूरोडीजेनेरेटिव बीमारियों का सामना करने वाले रोगियों और परिवारों के लिए वास्तविक आशा ला सकते हैं।”
जॉन कुरियन, बुनियादी विज्ञान के डीन और विश्वविद्यालय के जैव रसायन और रसायन विज्ञान के प्रतिष्ठित प्रोफेसर, ने सहमति व्यक्त करते हुए कहा, “VU319 का सफल चरण I परीक्षण अल्जाइमर के लिए दवा के विकास में एक संभावित परिवर्तनकारी कदम को दर्शाता है, जो मौलिक अनुसंधान को चिकित्सीय खोज में अनुवाद करने की वेंडरबिल्ट की क्षमता को प्रदर्शित करता है।” वास्तविक नैदानिक प्रभाव की आशा लाता है।”
VU319 पहला वेंडरबिल्ट एंड-टू-एंड दवा खोज प्रयास है, जो मानव नैदानिक परीक्षणों के माध्यम से शुरुआती बुनियादी विज्ञान अनुसंधान से शुरू होता है। यह प्रयास उच्च-थ्रूपुट स्क्रीनिंग हिट-टू-उम्मीदवार चयन से लेकर नैदानिक परीक्षण पूरा करने तक फैला हुआ था।
“एक दशक से अधिक के बुनियादी और अनुवाद संबंधी शोध के बाद, डब्लूसीएनडीडी अंततः यह खुलासा करने में सक्षम हुआ कि कैसे VU319, एक अद्वितीय एम1 पीएएम की खोज और प्रोफाइलिंग की गई थी,” डब्लूसीएनडीडी के कार्यकारी निदेशक और फार्माकोलॉजी, बायोकैमिस्ट्री और रसायन विज्ञान के विश्वविद्यालय के प्रोफेसर क्रेग लिंडस्ले ने कहा, जो मेडिसिन में विलियम के. वॉरेन, जूनियर चेयर रखते हैं।
अल्जाइमर रोग के इलाज के अलावा, जो 65 वर्ष से अधिक उम्र के लगभग 6.9 मिलियन लोगों को प्रभावित करता है और इसका कोई ज्ञात इलाज नहीं है, VU319 ने सिज़ोफ्रेनिया, प्रियन रोग, रेट सिंड्रोम, संवहनी मनोभ्रंश और लेवी बॉडी डिमेंशिया में स्मृति हानि का इलाज करने की क्षमता दिखाई है।
“राष्ट्रीय मानसिक स्वास्थ्य संस्थान के वित्त पोषण ने WCNDD को VU319 की खोज और विकास करने की अनुमति दी। विलियम के. वॉरेन फाउंडेशन के एक महत्वपूर्ण परोपकारी उपहार ने हमें महत्वपूर्ण प्रारंभिक चरण के अध्ययन करने और FDA से अनुमोदन प्राप्त करने के लिए डेवोसफार्मा के साथ साझेदारी करने में सक्षम बनाया। लिंडस्ले ने कहा, “एक खोजी नई दवा, जो पहले चरण के परीक्षण के लिए डॉ. पॉल न्यूहाउस को अल्जाइमर एसोसिएशन पुरस्कार देने का मार्ग प्रशस्त करती है।” “कुल मिलाकर, वेंडरबिल्ट में सबसे बुनियादी खोज चरण से एक कार्यक्रम को आगे बढ़ाना और इसे मानव नैदानिक परीक्षण में अनुवाद करना अविश्वसनीय रूप से फायदेमंद रहा है।”
न्यूरोट्रांसमीटर एसिटाइलकोलाइन सीखने और स्मृति के लिए जिम्मेदार है, लेकिन अल्जाइमर और सिज़ोफ्रेनिया जैसी अन्य न्यूरोडीजेनेरेटिव बीमारियों में, यह सबसे पहले में से एक है जो काम करना बंद कर देता है और न्यूरॉन्स को ठीक से काम करने से अक्षम कर देता है। VU319, एक एम1 सकारात्मक एलोस्टेरिक मॉड्यूलेटर, एम पर अंतर्जात न्यूरोट्रांसमीटर एसिटाइलकोलाइन की प्रभावकारिता को बढ़ाता है1 रिसेप्टर, चुनिंदा रूप से रिसेप्टर पर लाभ को “टर्न-अप” करने के लिए एक डिमर स्विच के रूप में कार्य करता है, जो सर्वोत्तम संभव चिकित्सीय सूचकांक प्रदान करता है।
वेंडरबिल्ट में मनोचिकित्सा और फार्माकोलॉजी के प्रोफेसर, वेंडरबिल्ट सेंटर फॉर कॉग्निटिव मेडिसिन के निदेशक और वेंडरबिल्ट मेमोरी और अल्जाइमर सेंटर के क्लिनिकल कोर निदेशक डॉ. पॉल न्यूहाउस द्वारा किए गए मानव परीक्षण में, शोधकर्ताओं ने उच्चतम स्तर पर लक्ष्य संलग्नता के संकेत देखे। उपचार की खुराक का परीक्षण किया गया और मस्तिष्क के उसी क्षेत्र पर काम करने वाली अन्य दवाओं की तरह कोई दुष्प्रभाव नहीं देखा गया।
